黄曲霉毒素有毒性和致癌性，主要作用于肝脏
黄曲霉毒素基本结构由一个二呋喃环和一个氧杂萘邻酮组成，前者为其毒性结构，后者可能与其致癌作用有关。黄曲霉毒素进入人或动物体内后，除抑制DNA、RNA合成外, 也抑制肝脏蛋白质合成，导致人体中毒。台湾省有3家农民因食用黄曲霉毒素含量高(225.9μg/kg)的发霉大米, 导致39人中有25人中毒, 其中有3名儿童死亡。1974年印度两个邦中有200个村庄暴发黄曲霉中毒性肝炎，397人发病, 死亡106人，中毒患者都食用过霉变的玉米(黄曲霉毒素含量高达6.25~15.6 mg/kg)。2004年初肯尼亚东部地区因食用被黄曲霉污染的玉米而引起317人肝脏衰竭，125人死亡。黄曲霉毒素还可引起人或动物胆管上皮细胞增生及脾、肾、睾丸、大脑、神经系统病变，以及抑制免疫。
生理学致癌机制的研究表明：黄曲霉毒素可以与人或动物体内DNA嘌呤残基共价结合，从而造成DNA的某些损伤，引起DNA结构和功能的改变，产生癌变。它是目前公认致癌性最强物质之一。
黄曲霉毒素广泛存在，无法杜绝，采用转基因技术防治是方向 无论是农作物还是加工食品，无论是生长环节还是存储环节，都容易受到黄曲霉菌等真菌的感染。在潮湿和高温环境下这类真菌生长更快。据联合国粮农组织估计，全世界谷物供应25%受真菌毒素污染而不能食用。
黄曲霉毒素一旦产生便很难消除，因为它对光、热和酸都比较稳定，熔点（裂解温度）在299℃。牛奶常见的三种消毒方法都对它无可奈何——巴氏消毒法，在63℃保持30分钟；高温快速（HTST）的巴氏消毒，在72℃保持15秒；超高温（UHT）灭菌，在135℃保持1-2秒钟。
由于黄曲霉毒素易产生、难消除，使得要完全对其杜绝是不可能的，只能限制数量。各国对饲料和食物的黄曲霉毒素含量都有限制标准。联合国粮农组织和世界卫生组织明确规定：谷物中黄曲霉毒素B1的含量不得超过20μg/kg，否则禁止投放市场。
但是转基因技术的兴起为防治这类真菌打开了一扇门。通过转基因技术，让农作物产生可以杀死这类真菌的蛋白质，即可在源头上防止黄曲霉毒素的产生。科学家们正在研究这样的技术，但目前仍处于初级阶段。很多人谈转基因色变，却不知道转基因才是人类安全的福音。