（二）卫生部和国家食品药品监督管理局依据省级卫生行政和食品药品监管部门的形式审查结果和材料真实性证明，受理申报材料，组织专家委员会进行评审。
（三）根据评审工作需要，卫生部和国家食品药品监督管理局组织专家对申报单位进行现场考察，并综合相关情况，对干细胞临床试验研究项目进行备案。
第三章 临床试验研究
第十二条 开展干细胞临床试验研究前，必须制订详细、完整、明确的研究方案,必须具有明确的适应症。研究方案必须遵照《药物临床试验质量管理规范》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的相关规定，遵循风险最小化的原则，并经伦理委员会批准。
第十三条 干细胞临床试验研究必须按照药物研发规律推进，一般按照药品临床试验Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期的原则次序逐步进行。Ⅰ期临床试验（10-30例）主要确定干细胞治疗方案的安全性。Ⅱ期临床试验（＞100例）检验干细胞治疗方案的有效性，并进一步评价其安全性。Ⅲ期临床试验是在大范围内（＞300例）进一步明确干细胞治疗方案的有效性，监测其不良反应，评价其与现行的传统治疗方式比较的优势，收集更多的信息为其临床应用做准备。Ⅱ-Ⅲ期的临床试验研究中，病例数的设计必须符合统计学的要求。对于某
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些罕见性疾病，或目前尚无有效治疗手段的特殊疾病，可根据疾病临床特点在前述基础上酌情减少临床试验病例数。
第十四条 干细胞临床试验研究中，必须指明干细胞的类型和获取方式。其来源必须符合伦理原则和国家有关规定，符合临床使用的要求。供体必须按照《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》中的相关规定，进行相应的筛查。
第十五条 干细胞制备、检定及临床前研究应当符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的相关要求，干细胞制备需符合《药品生产质量管理规范》（GMP）。如果干细胞的体外修饰涉及基因修饰，还应当符合《人基因治疗研究和制剂质量控制指导原则》的相关要求；若与其他生物材料联合使用，必须符合医疗器械的相关管理规定。
第十六条 必须对每一份干细胞制剂从其如何从供者获得，如何体外操作，到最后的丢弃、回输或植入到受试者体内等环节进行追踪。对于剩余的干细胞制剂和/或剩余的捐赠物如供者的胚胎、生殖细胞、骨髓、血液等，必须进行合法、妥善并符合社会伦理的处理。干细胞制剂的追踪资料从最后处理之日起必须保存至少10年。
第十七条 在进行干细胞临床试验研究过程中，所有关于供者和受试者的入选和检查，以及干细胞制剂制备和临床
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试验研究各个环节，必须由操作者同步记录，所有资料的原始记录必须做到准确、清晰、无涂改，所有资料应当有电子备份。研究机构必须将所有的原始资料从资料生成之日起保存至少10年。
第十八条 干细胞临床试验研究在纳入第一个自愿受试者之前，应当按照有关要求在我国临床试验研究登记备案信息系统进行网络登记备案。
干细胞临床试验结束后，应当对参与临床试验的受试者进行长期随访监测，以便更好地评价干细胞临床试验研究的安全性和有效性。
第四章 供者和受试者权益保障
第十九条 进行干细胞临床试验研究，必须认真贯彻受试者和供者的权益、安全和健康高于本试验研究的科学与社会利益的基本原则。伦理委员会和知情同意书是保障受试者和供者权益的必要措施。
第二十条 为保障受试者和供者的权益，临床试验研究基地必须成立相应的伦理委员会。该委员会必须由从事医学、药学、生物学、伦理学、社会学和法律学等专业的专家组成，其组成和工作不应当受任何参与研究者的影响，其职责是从保障受试者和供者权益的角度，严格审议干细胞临床试验研究方案并监督其执行。
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第二十一条 若使用异体干细胞进行临床试验研究，研究人员必须用通俗、清晰、准确的语言向供者告知其可能用于临床试验研究的内容和目的意义，并获得其签字同意的知情同意书，以确保该来源的合伦理性和合法性。
第二十二条 在干细胞临床试验研究的过程中必须遵守《药物临床试验质量管理规范》中受试者权益保障的相关条款。
第五章 报告
第二十三条 严重不良事件报告
(一)如果受试者在干细胞临床试验研究过程中出现了由或可能由使用干细胞引起的严重不良事件，如传染性疾病、死亡、威胁生命的情况、造成人体功能或器官永久性损伤，或必须接受医疗抢救(包括手术和延长住院)的情况，应当立刻停止干细胞治疗及其相关临床试验研究，并且必须在24小时之内上报伦理委员会、卫生部和国家食品药品监督管理局。
(二)发生严重不良事件后，必须及时对受试者进行相应处理，在处理结束后15日内将后续工作报告上报伦理委员会、卫生部和国家食品药品监督管理局，以说明采取的措施和事件的原因。
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(三)在调查事故原因时，应当从以下几方面进行考察：干细胞制剂的制备和质量控制、供者的筛查记录、供者的测试结果、任何违背操作规范的事件。
第二十四条 差错报告
(一)如果在操作过程中出现了违背操作规程或/和本办法要求的事件，并且这种事件可能与疾病传播或潜在性的传播有关，或可能导致干细胞制剂的污染，必须在事件发生后立即上报伦理委员会、卫生部和国家食品药品监督管理局。
(二)报告内容必须包括：对本事件的描述，与本事件相关的信息和干细胞制剂的制备流程，已经采取和将要采取的针对本事件的处理措施。
第二十五条 研究进度报告
(一)凡在卫生部和国家食品药品监督管理局备案的干细胞临床试验研究，应当于备案后每12个月向卫生部和国家食品药品监督管理局提交进度报告。
(二)报告内容应当包括阶段工作小结、已经完成的病例数和正在进行的病例数和不良反应的发生情况。
(三)批准备案后两年内未启动临床试验，其临床试验研究资格自动取消。
第二十六条 研究结果报告
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