技术可用来产生人体靶标，当人体组织的来源受到限制甚至变得不可能时，这种方法显得尤为重要。人源蛋白靶标代替动物蛋白来进行药物筛选具有重要意义。(2)克隆方法可用来产生那些从天然途径分离较为困难或危险的靶标，如从HIV中分离蛋白酶，病毒颗粒中其含量很少，而以生物化学方法分离则需要大量培养这种致命的病原体；(3)用克隆序列进行交叉杂交是确证相关靶标的一种快速方法，考察受试化合物对相关靶标的选择性有助于将药物的不良反应降至最低；(4)定点诱变可用来验证药物相互作用的假设，为药物化学家指出努力方向。
3 基因工程药物的研究热点
3．1 基因疫苗
基因疫苗基因疫苗指的是DNA疫苗，即将编码外源性抗原的基因插入到含真核表达系统的质粒上，然后将质粒直接导人人或动物体内，让其在宿主细胞中表达抗原蛋白，诱导机体产生免疫应答。抗原基因在一定时限内的持续表达，不断刺激机体免疫系统，使之达到防病的目的。基因疫苗目前主要应用于传统疫苗无法对付的病毒性疾病和恶性疾病，如艾滋病、乙型肝炎、癌症等疾病的治疗和预防。世界上第一例基因疫苗是用于治疗艾滋病的HIV基因疫苗。1996年批准在健康人身上进行预防艾滋病的基因疫苗的I期临床试验。乙肝病毒表面抗原基因疫苗、包膜蛋白基因疫苗均可诱发机体产生免疫应答。基因疫苗还被用于其他病毒性疾病的预防，如单纯疱疹病毒、狂犬病病毒、丙肝病毒感染等。
3．2 反义RNA
反义RNA指与mRNA互补后，能抑制与疾病发生直接相关基因的表达的RNA。它封闭基因表达，具有特异性强、操作简单的特点，可用来治疗由基因突变或过度表达导致的疾病和严重感染性疾病。反义RNA目前主要用于恶性肿瘤、病毒感染性疾病等。用反义K—ras封闭胰腺痛、肺癌的K—ras癌基因，对癌细胞具有明显的抑制作用。反义RNA 对麻疹病毒也有显著的拮抗作用。
3．3 三链DNA
脱氧寡核苷酸能与双螺旋双链DNA专一性序列结合，形成三链DNA，来阻止基因转录或DNA复制，此脱氧寡核苷酸被称为三链DNA形成脱氧寡核苷酸f TFO1。为了与作用在mRNA翻译水平的反义RNA 的反义技术相区别，将三链DNA技术称之为反基因技术。