4.3高分子量复杂蛋白的市场优势
随着真核表达系统的成熟和大规模动物细胞培养技术的进步,近年来高分子量的复杂蛋白药物逐渐增多,这些药物在治疗人类罕见病、遗传病,如J血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病等方面发挥了关键作用。虽然病例较少,但由于没有其他替代药物,又几乎不存在同类竞争,临床和市场表现都很良好。
4.4新型蛋白质药物剂型的研究
多肽与蛋白质类药物易受胃酸和消化酶的降解破坏.不能口服给药,需频繁注射,造成患者心理与身体的痛苦。即使皮下或肌内注射,生物利用度也较低,半衰期普遍较短。另外多数多肽与蛋白质类药物不易被亲脂性膜所摄取,很难通过生物屏障。因此新型制剂发展十分迅速,如对药物进行化学修饰,制成前体药物,应用吸收促进剂、添加酶抑制剂、增加药物透皮吸收及设计各种给药系统等。
4.5RNA技术药物的突破
RNA药物是继基因重组药物、单抗药物后,又一新药研发热点。以RNA为基础的治疗方法,将带来数量巨大的药物靶标,药用RNA包括反义RNA、小分子干扰RNA(siRNA)、核酶(Ribozyme)等。到目前为止,唯一获准上市的RNA反义药物是福米韦生(fomivirsen、Vitravene),该药主要用来治疗艾滋病人的巨细胞病毒性视网膜炎。福米韦生的上市,预示着反义技术在药物领域已经结出是药物发展的一里程碑,从而将促进更多的反义药物产生。
4.6新型疫苗的研究将成为人类控制疾病的有效手段
新型疫苗主要包括:①重组活载体疫苗。应用无病原性或弱毒疫苗株病毒和细菌作为载体,插入外源性保护基因,构建重组活载体疫苗。由于外源基因已是载体病毒或载体细菌“本身”成分,其所引起的免疫应答,常不低于完整病毒或细菌相应成分引起免疫强度,而且各成分之间一般不发生相互干扰或排拆现象,又因可以同时插入几个外源基因,一种疫苗能够预防多种疾病。②基因缺失疫苗。构建缺失某一毒力基因的所谓基因缺失疫苗,亦有明显进展,其突出优点是疫苗株不易返祖而重新获得毒力。③非传染性疾病疫苗。传统的疫苗主要针对传染性疾病,目前非传染性疾病疫苗的研究已有很大进展,如糖尿病疫苗、高血压疫苗、肿瘤疫苗等。Canvaxin(TM)疫苗是CancerVax公司的主要产品,它是一个异源性的全细胞疫苗,其上表达的肿瘤相关抗体至少有20多种,其中14种与结肠癌特异相关。与化疗不同的