疗。２００３年ＦＤＡ核准ＧＨ用于特发性矮身材，即：①非ＧＨ缺乏的原因不明者；②身高低于同性别、同年龄儿正常参比值２．２５ ＳＤ以上；③预计其成人期终身高在一２ ＳＤＳ以下。
（１）剂型 国内可供选择的有ｒｈＧＨ粉剂和水剂两种，后者的增长效应稍好。
（２）剂量 生长激素的剂量范围较大，应根据需要和观察到的
疗效进行个体化调整。目前国内常用剂量是０．１—０．１５ Ｕ／（ｋｇ·ｄ）（每周０．２３～０．３５ ｍｇ／ｋｇ）；对青春发育期患儿、Ｔｕｒｎｅｒ患儿、小于胎龄儿、特发性矮身材和某些部分性生长激素缺乏症患儿的应用剂量为０．１５～０．２０ ｕ／（ｋｇ·ｄ）（每周０．３５—０．４６ ｍｇ／ｋｇ）（注：ＷＨＯ标准生长激素１ ｍｇ＝３．０ Ｕ）。
（３）用法 每晚睡前皮下注射１次，常用注射部位为大腿中部１／２的外、前侧面，每次注射应更换注射点，避免短期内重复而引致皮下组织变性。
（４）疗程 生长激素治疗矮身材的疗程视需要而定，通常不宜短于１～２年，过短时，患儿的获益对其终身高的作用不大。
（５）副作用 常见的副作用为：①甲状腺功能减低：每在开始注射２—３月后发生，可按需给予Ｌ－甲状腺素片纠正（左旋甲状腺素片20～50ug／d，根据血清TSH、T3、T4水平加以调节）。②糖代谢改变：长期、较大量使用生长激素可能使患儿发生胰岛素抵抗，空腹血糖和胰岛素水平上升，但很少超过正常高限，停用生长激素数月
后即可恢复，在疗程中应注意监测，对有糖尿病家族史者和肥胖患儿尤须注意。③特发性良性颅内压升高：生长激素可引起钠、水潴留，个别患者会出现特发性颅内压升高、外周水肿和血压升高，多发生于慢性肾功能衰竭、Ｔｕｒｎｅｒ综合征和ＧＨ缺乏症所致生长障碍患儿，可暂停ＧＨ治疗，并加用小剂量脱水剂（如：氢氯嚷嗪）降低颅内压。④抗体产生：由于制剂纯度的不断提高，目前抗体产生率已减少，水溶液制剂更少。⑤股骨头滑脱、坏死：因为骨骺在治疗后生长加速、肌力增强，运动增多时易引起股骨头滑脱、无菌性坏死，致跛行，亦可出现膝关节、髋关节疼痛，呈外旋性病理状态，可暂时停用ＧＨ并补允维生素Ｄ和钙片治疗。⑥注射局部红、肿或皮疹：通常在数日内消失，可继续使用，目前已甚少见。⑦诱发肿瘤的可能性：国际上有关组织曾进行过相关调查研究，根据国家合作生长组和药物治疗研究中心等学术机构的大量流行病学资料，包括对肿瘤患者年龄、性别和种族等人群信息进行综合分析，结果显示：对无潜在肿瘤危险因素存在的儿童，ＧＨ治疗不增加白血病发生和肿瘤复发的危险，但对曾有肿瘤、有家族肿瘤发生遗传倾向、畸形综合征，长期超生理剂量ＧＨ应用时需谨慎，治疗过程中应密切监测血清ＩＧＦ—Ｉ水平，超过正常参照值＋２ＳＤ者宜暂时停用。