研究内容：特定谱系人神经元亚型获得及长期安全性和有效性评价。
考核指标：结合与疾病治疗相关的特定神经元亚型及其关键调控因子，建立3种以上神经谱系报告系统和谱系示踪系统；建立人多能干细胞向3种以上特定功能神经细胞亚型的高效分化体系及质控标准；结合灵长类模型，揭示特定神经元亚型对神经修复和重建的意义。
5. 基于干细胞的组织和器官功能修复 5.1基于干细胞的器官芯片
研究内容：基于干细胞的肝、肾或胰等人器官芯片及应用。 考核指标：基于干细胞，建立2种以上具备生物传感和关键功能的重要人体类器官；建立2种以上的单个人体器官芯片系统，实现类器官仿生3D动态培养和多维度、高通量筛选；建立1-2种复合性人体器官芯片系统，模拟人体器官相互作用，并进行验证。
5.2基于工程化微环境的干细胞规模化培养系统
研究内容：结合微环境仿生建立干细胞规模化扩增和分化体系，规模化、自动化、智能化制备功能细胞。
考核指标：遴选适合干细胞培养的新型材料，针对造血干
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等3类干细胞，确定干细胞规模化扩增的物理学和生物学条件；明确干细胞大规模培养过程中多能干细胞的性状及其特点，揭示胞外信号感应体系、转录、表观遗传、代谢和功能等至少4个方面的适应性变化及调控机制；建立2-3类干细胞规模化扩增的技术参数、操作规范和质量控制标准，扩增干细胞，满足临床应用要求；建立一体化实现规模化诱导分化和功能细胞获取的技术系统，实现自动化、智能化。
5.3 干细胞来源外泌体调控重要组织及器官功能修复 研究内容：干细胞外泌体对溃疡创面、脑与脊髓等的修复及机制。
考核指标：分析3类以上干细胞外泌体的成分，揭示外泌体形成与分泌的机制；发现2-3种外泌体在体内作用的靶细胞及靶细胞的应答机制，阐明其促进组织细胞再生、逆转细胞衰老的机制；评价其用于治疗的安全性和有效性；建立规模化生产性能稳定的干细胞外泌体的技术体系，形成行业标准规范；获得1-2个临床研究备案批件。
6. 干细胞资源库
6.1 干细胞制剂及应用的标准化
研究内容：依托临床级人多能干细胞资源库建立干细胞制
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剂关键技术及标准。
考核指标：建立快速获得HLA单倍型纯合多能干细胞的新技术；建立临床级多能干细胞分化及其他途径获得神经细胞、心肌细胞、间充质干细胞及血液细胞等4类细胞的标准化方案和质控标准，能为临床研究及多中心试验提供具有可比性的所需细胞类型；实现规模化扩增，形成4种干细胞制剂；针对神经、生殖系统的2-3种疾病，建立干细胞治疗这些疾病的标准化方案；按国际ISO规范建立细胞存储、生产和应用的相关标准，完成细胞存储及制备的国家标准5－10项。
7. 利用动物模型进行干细胞临床前评估 7.1干细胞的质量及评价
研究内容：干细胞基因组稳定性及其对神经干细胞质量和功能的影响。利用基因编辑及修饰提升干细胞质量。
考核指标：结合灵长类模型和人多能干细胞分化，发现5种以上调控基因组稳定性和细胞应答的关键因子；阐明3种以上神经干细胞特异的基因组稳定性维持机制和应答特征；揭示1-3个关于基因组稳定性影响干细胞质量和分化的新机制，并通过调控基因组稳定性获得临床级干细胞及其分化细胞。建立系列基因敲除、敲入等基因编辑及修饰的人多能干细胞系。结合脑卒中、中枢神经创伤、神经退行性变等3类人的重大神经
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疾病的非人灵长类模型，评价细胞质量以及体内功能重建。
8.干细胞临床研究
研究内容：针对脑外伤、心血管、肾的某一种重大疾病，利用临床级干细胞产品进行细胞治疗的临床研究。
考核指标：针对每种疾病，研制不少于1项干细胞产品并通过国家认可的机构认证；针对每种疾病进行系统的安全性和有效性评价，并获得可支持进入临床研究阶段的临床前研究数据；在通过伦理评价的基础上，开展示范性的干细胞临床研究，建立干细胞、前体细胞或功能细胞移植治疗重大疾病的3种以上标准化方案。
特别要求：干细胞临床研究必须在国家卫生计生委和食品药品监管总局公布的备案干细胞临床研究机构中开展。
8.1 脑外伤后的干细胞精准移植治疗临床研究 8.2 心血管系统某种疾病的干细胞治疗临床研究 8.3 某种肾疾病的干细胞治疗临床研究
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