药物临床试验知识培训
第三部分 化学药品注册分类及临床试验要求（专业组必须掌握）
1. 化学药品注册分类有哪些?
《化学药品注册分类改革工作方案》，CFDA，2016年第51号，2016年03月09日 注册分类 1 分类说明 包含的情形 境内外均未上含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物，且具有临床价市的创新药 值的原料药及其制剂。 2.1含有用拆分或者合成等方法制得的已知活性成份的光学异构体，或者对已知活性成份成酯，或者对已知活性成份成盐（包括含有氢键或配位键的盐），或者改变已知盐类活性成份的酸境内外均未上市的改良型新药 根、碱基或金属元素，或者形成其他非共价键衍生物（如络合物、螯合物或包合物），且具有明显临床优势的原料药及其制剂。 2.2含有已知活性成份的新剂型（包括新的给药系统）、新处方工艺、新给药途径，且具有明显临床优势的制剂。 2.3含有已知活性成份的新复方制剂，且具有明显临床优势。 2.4含有已知活性成份的新适应症的制剂。 仿制境外上市2 3 但境内未上市具有与原研药品相同的活性成份、剂型、规格、适应症、给药原研药品的药途径和用法用量的原料药及其制剂。 品 仿制境内已上4 市原研药品的药品 境外上市的药具有与原研药品相同的活性成份、剂型、规格、适应症、给药途径和用法用量的原料药及其制剂。 5.1境外上市的原研药品（包括原料药及其制剂）申请在境内上市。 5.2境外上市的非原研药品（包括原料药及其制剂）申请在境内上市。 15 / 70
5 品申请在境内上市 药物临床试验知识培训
2. 新注册分类中，关于新药的含义是什么？
新药指中国境内外均未上市的药品，分为创新药和改良型新药。
注册分类1为创新药，强调含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物； 注册分类2为改良型新药，在已知活性成份基础上进行优化，强调具有明显的临床优势。
3. 什么是创新药？
创新药指含有新的结构明确、具有药理作用的化合物，且具有临床价值的药品，不包括改良型新药中2.1类的药品。 4. 什么是仿制药？
仿制药是指仿制已上市原研药品的药品，分为两类，一是仿制境外已上市境内未上市原研药品，二是仿制境内已上市原研药品。仿制药要求与原研药品质量和疗效一致。 5. 第5类药品的含义是什么？
第5类药品是指境外上市的药品申请在中国境内上市，分为原研药品和非原研药品两类。
6. 临床试验的分期?
Ⅰ期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。即观察人体(主要为健康志愿者)对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。病例数要求20—30例。
Ⅱ期临床试验：探索性试验。初步评价药物对目标适应症受试者的治疗作用和安全
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性，为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。
Ⅲ期临床试验：确证性试验。进一步验证药物对目标适应症受试者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系。
Ⅳ期临床试验：新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系及改进给药剂量等。
7. 新药的临床研究要求?
（1）临床试验的病例数应当符合统计学要求和最低病例数要求； （2）临床试验的最低病例数（试验组）要求： ? Ⅰ期为20至30例；
? Ⅱ期病例数不少于100对，其中试验组病例数不少于100例，试验组与对照组
比例1:1；
? Ⅲ期试验组病例数不少于300例，试验组与对照组比例一般为3:1； ? Ⅳ期为2000例。
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第四部分 药物临床试验相关内容（专业组必须掌握）
1. 临床试验(clinical trial)
指任何在人体(受试者或健康志愿者)进行的药物系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及／或试验药物的吸收、分别、代谢和排泄，其目的是确定试验药物的疗效与安全性。 2. 试验方案（protocol）
叙述试验的背景、理论基础和目的，实验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的的条件。方案注明版本号与版本日期，由参加试验的主要研究者、研究机构、统计方和申办者签章并注明日期。 3. 制定试验方案的依据有哪些？
GCP、药物临床试验批件、注册管理办法中关于临床试验的要求、与试验药物相关的临床试验技术指导原则、国内外相关同类药物的临床试验资料、药物临床前及临床试验数据结果、医学指南。 4. 临床试验设计的4项原则？
代表性、重复性、随机性、合理性。
5. 药物临床试验方案实施前，需经过伦理委员会批准同意。
6. 临床试验开始前研究者和申办者达成的书面协议应该包括哪些内容？
就试验方案、试验的监查、稽查和标准操作规程以及试验中的职责分工、研究经费等达成书面协议。
7. 如何建立临床试验的质量保证体系?
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严谨的研究团队、分工明确的人员职责、制定规范的管理制度、严格执行试验方案及SOP、做好机构、专业组的质控，配合申办方的监查、稽查及管理部门的视察。
8. 为保证临床试验的质量，应抓好哪些环节?
伦理委员会批准；受试者知情同意；遵循法规、临床试验方案及SOP；试验数据记录及时、规范。 9. 试验设计的类型有哪些？
平行组设计、交叉设计、析因设计、成组序贯设计。
10. 什么是研究者手册(Investigator’s Brochure，IB)， 包括哪些内容？
研究者手册是有关试验药物在进行人体研究前已有的临床与非临床研究资料，是新药资料概要，可作为研究者指南，向研究者提供对新药可能出现的危险、药物过量和不良反应以及临床试验中可能需要的特殊检查、观察和预防措施的正确解释。包括：
1) 新药在不同研究阶段所得出的物理、化学、药理、毒理、药动学及临床资料的
简要概述。
2) 介绍化学名、通用名、被批准的商品名、活性成分、适应证等：物理性质、化
学性质和药物特征及处方组成。
3) 新药临床前药理学、毒理学、动物体内药效动学及药动学的研究。
4) 在人体内的药动学、安全性及疗效以及市场应用经验的研究，如注明己上市的
国家以及所有上市后累计经验的重要资料(如处方、剂量、用法和不良反应等)。
11. 申办者暂停或提前终止试验，需通知那些部门?
申办者须书面通知药物临床试验机构、研究者、伦理委员会和食品药品监督管理部
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