药物临床试验知识培训
28. 什么是安慰剂药物?
安慰剂是一种“模拟”药，其物理特性如外观、大小、颜色、剂型、重量和气味都要尽可能与试验药物相同，但不含有试验药的有效成份。
安慰剂也需要申办方提供药检报告。 29. 试验用药物的管理要点？
1) 试验用药品由机构药房统一、专人管理。
2) 药物临床试验用药物免费、仅限于临床试验，不得销售。
3) 申办者负责对临床试验用药品作适当的包装与标签，并标明为药物临床试验专
用。在双盲临床试验中，试验药物与对照药品或安慰剂在外形、包装、标签和其他特征上均应一致。
4) 试验用药物的记录应包括接受、保管、发放、剩余药物的回收与退回的信息。 5) 研究者必须保证所有试验用药物仅用于该临床试验的受试者，剂量与用法应遵
照试验方案。
6) 剩余的试验用药品由机构退回申办者。上述过程需由专人负责并记录在案。 7) 试验用药品的供给、使用、储藏及剩余药物的处理过程应接受相关人员的检查。 30. 试验用药是如何编码和使用?
试验用药物应根据生物统计学专业人员产生的随机分配表进行编码，以达到随机化的要求，受试者应严格按照试验用药物编号的顺序入组，不得随意变动，否则会破坏随机化效果。
31. 什么是不良事件(Adverse Event, AE)? 不良事件与不良反应的区别?
不良事件(Adverse Event，AE)，受试者或临床试验受试者接受一种药品后出现的
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不良医学事件，但并不一定与治疗有因果关系。
不良反应(Adverse DrugReaction，ADR)是指药品在常规剂量下用于预防、诊断或治疗或者调整生理机能时出现的不适和非预期的反应。
不良事件和不良反应的区别：只要是试验过程中发生的任何不良医学事件都是不良事件，但不一定和试验药有关，而不良反应的发生与试验药物有关。 32. 什么是严重不良事件(Serious Adverse Event, SAE)?
临床试验过程中发生需住院治疗、延长住院时间、伤残、影响工作能力、危及生命或死亡、导致先天畸形等事件。 33. 什么是重要不良事件？
指的是除严重不良事件外，发生的任何导致采用针对性医疗措旆(如停药、降低剂量和对症治疗)的不良事件和血液学或其他实验室检查明显异常。 34. 什么是susar：可疑且非预期药物严重不良反应。
35. 根据药物与不良事件因果关系判断标准，将不良事件与受试药物应用的相关性：肯
定有关、很可能有关、可能有关、可能无关、肯定无关。肯定有关、很可能有关、可能有关、无法评价均列为药物不良反应。
36. 试验药物与不良反应之间的关联性评价的分析方法主要遵循的5个原则：
A.用药与不良反应／事件的出现有无合理的时间关系? B.反应是否符合该药已知的不良反应类型? C.停药或减量后，反应是否消失或减轻?
D.再次使用可疑药品是否再次出现同样反应／事件?
E.反应／事件是否可用并用药作用、受试者病情进展、其他治疗影响来解释?
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37. 不良事件与试验药物的关系：
1) 肯定有关：事件出现的时间符合用药的时间顺序，反应符合研究药物已知的反
应类型，停药后改善，重复给药再次出现。
2) 很可能有关：有接受试验药物证据，不良事件的出现与试验药物应用有时顺序
关系，停药后不良事件减轻或消失，但为再次用药。
3) 可能有关：事件出现的时间符合用药的时间顺序，反应符合研究药物已知的反
应类型，受试者的临床状态或其它治疗方式也有可能产生该反应。
4) 可能无关：事件出现的时间不符合用药的时间顺序，反应不太符合研究药物已
知的反应类型，受试者临床状态或其它治疗方式也有可能产生该反应。 5) 无关：事件出现的时间不符合用药的时间顺序，反应符合非研究药物已知的反
应类型，受试者的临床状态或其它治疗方式也有可能产生该反应，疾病状态改善或停止其它治疗方式反应消除，重复使用其它治疗方法反应出现。 6) 无法评价：事件出现的时间符合用药的时间顺序，不符合研究药物已知的反应
类型，受试者的临床状态或其它治疗方式也有可能产生该反应，疾病状态改善或停止其它治疗方式反应消除，重复使用其它治疗方法反应出现。
指标 肯定 有关 合理的时间顺序
属已知受试药的反应类型 停用受试药可改善 再用受试药可重复出现 反应可有另外解释 是 是 是 是 否 很可能 有关 是 是 是 ？ 否 可能 有关 是 是 是或否 ？ 是 可能 无关 是 否 是或否 ？ 是 无法 评价 是 否 是或否 ？ 是或否 无关 否 否 否 否 是 说明：“是”表示肯定、“否”表示否定、“是或否”表示肯定或否定、“？”表示情况不
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明。
38. 不良事件记录表应包括哪些内容？
不良事件的发生时间、严重程度、持续时间、采取的措施和不良事件的跟踪(转归)以及判断不良事件与试验药物关系的标准。 39. 严重不良事件的处理与报告?
研究者立即进行必要的临床处理措施保护受试者安全，并在获知SAE后24小时内报告。
可以用快递的方式报告CFDA药化注册司研究监督处、省食品药品监督管理总局、省卫生行政部门，同时报告申办方和本院伦理委员会。
40. 研究者必须向受试者说明有关临床试验的详细情况，主要包括：
1) 受试者参加试验应是自愿的，而且有权在试验的任何阶段随时退出试验而不会
遭到歧视或报复，其医疗待遇与权益不会受到影响；
2) 必须使受试者了解，参加试验及在试验中的个人资料均属保密。必要时，药品
监督管理部门、伦理委员会或申办者，按规定可以查阅参加试验的受试者资料； 3) 试验目的、试验的过程与期限、检查操作、受试者预期可能的受益和风险，告
知受试者可能被分配到试验的不同组别；
4) 如发生与试验相关的损害时，受试者可以获得治疗和相应的补偿。
必须给受试者充分的时间以便考虑是否愿意参加试验，对无能力表达同意的受试者，应向其法定代理人提供上述介绍与说明。知情同意过程应采用受试者或法定代理人能理解的语言和文字，试验期间，受试者可随时了解与其有关的信息资料。 41. 门诊受试者如何保证资料可溯源?
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门诊病历，受试者日记卡（由受试者填写，并非所有临床试验都必须有日记卡）。 42. 药物临床试验批件由CFDA发，有效期多长?
有效期3年，超过3年未进行试验的自动作废。 43. 试验方案谁来制订?
试验前由申办方制订，并由研究者与申办方共同商定签字并通过伦理委员会审批后实施。
44. 什么叫可溯源性?
试验数据有原始的医学文件和资料支持。 45. I TT、FAS、PPS、SS的定义？
意向性分析(intention to treat，，ITT分析)：统计分析时将所有愿意治疗人群(包括其中未能观察到全部治疗过程的病例)，用最后一次观察数据结转到试验最终结果，对疗效和不良事件发生事进行分析。
全分析集(FAS):指合格病例和脱落病例的集合，但不包括剔除病例。主要疗效指标缺失时，根据意向性分析(ITT分析)，用前一次结果结转。可比性分析和次要疗效指标的缺失值不作结转，根据实际获得的数据分析。
符合方案集(PPS): 指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集合，即对符合试验方案、依从性好、完成CRF规定填写内容的病例进行分析（PP分析）。 安全数据集(SS):至少接受一次治疗，且有安全性指标记录的实际数据。安全性缺失值不得结转；纳入可作评价的部分剔除病例，如年龄超过纳入标准的病例，但不包括使用禁用药物导致无法作安全性判断的病例。不良反应的发生率以安全集的病例数作为分母。
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