医学统计学
第一讲 绪 论
一、 《医学统计学》的理论基础和研究对象：
a) 问题的提出：
在人们的实践活动中，常常会遇到类似下面的一些问题： 一种新的疫苗，如何判断它是否有效？ 吸烟会不会使得肺癌的机会增加？
如何抽检几百或几千人来估计某种病的流行程度？ 某批产品中合格品究竟有多少？该不该报废？
如何消耗最少的资源和人力来得到我们所需要的某种信息？ 某种实验方法（或饲料配方）有没有明显改进？ 患者分组是否具有可比性？
所观察对象的数量是否足够说明其结论？ 试验结果的误差有多大？
研究结果是否适用于观察样本以外的同类对象？……等等． 其共同特点：只知道事情的不完全信息，或者是单个实验的结果有某种不确定性。
例如：为了知道产品合格与否或它的使用寿命，我们常常需要对它作破坏性检验，此时显然不能把所有的产品都检验一下，而只能满足于对少数几个作品的抽检，这样获得的信息显然是不完全的；
要检验疫苗的有效性，就一般来说，接种过疫苗的动物也不一定
医学统计学
全不发病，而未接种的也不会全发病．那么发病与不发病的差别究竟到多大时我们才能认为接种是有效的呢？
这些均涉及了我们如何评价一些并不确定的实验结果的问题。要从这类问题中得出科学的、可靠的结论，就必须依靠统计学．有人干脆给统计学下了这样的定义：“统计学就是从不完全的信息里取得准确知识的一系列技巧”。
另外，当必须根据有限的、完全的信息作出决策时（例如决定一
批产品是出厂还是报废，某种新药是否有效等等），统计学可以提供一种方法，使我们不仅能做出合理的决策，而且知道所冒风险的大小，并帮助我们把可能的损失减至最小。
其次，如何花费最小代价取得所关心的信息，也是统计学的一大课题（实险设计）．不注意这一点可能使辛辛苦苦的工作全成为一种浪费．
2．理论基础：“根据数理统计的原理、方法紧密结合医学实践，研究医药卫生领域中的资料收集、整理、分析和推断的一门应用学科，来分析和解释生物界各种现象和实验调查资料的科学”。随着生物医学研究的不断发展，运用统计学方法来认识、推断和解释生命过程中的各种现象也越来越广泛。运用统计学方法可以帮助人们分析占有信息，达到去伪存真，去粗取精，正确认识世界的目的。
3．研究对象： 人体及与人体健康有关的各种具有不确定性的医学数据（变异、数量、同质）。
医学统计学
二、 《医学统计学》的主要任务和作用：
任务：1、 结合专业知识和具体研究的要求进行统计设计 2、 对收集资料进行整理、做统计描述 3、 对资料进行统计分析和解释
作用：1、 保证调查或试验设计的科学性、完整性
2、 指标的确定应具有特异性、客观性，灵敏性和精密度高 3、 样本含量足够大，数据真实可靠 4、 选用统计分析方法正确
三、 医学统计学的主要内容：
1、统计设计（design） 在进行统计工作和研究之前必须有一个周密的设计，设计的内容包括资料收集、整理和分析全过程总的设想和安排。
统计设计可按照在研究过程中对研究对象是否进行干预分作调查研究设计和实验研究设计。
调查研究设计：研究者旨在客观地描述研究总体，未加任何干预措施，如：调查了解某地的学龄儿童缺铁性贫血的患病率，某地新生儿畸形的发生率，北京地区溃疡病患病率等，其目的在于了解某一医学现象的实际情况，疾病的危害程度，以便为防治和研究这些疾病提供依据。调查设计主要有抽样方法、调查技术、质量控制技术等。
实验研究设计：研究者根据目的（研究假设），主动加以干预措施，并观察总结其结果，回答研究假设所提出的问题。
医学统计学
如：研究脂健乳是否有降脂作用，首先假设 脂健乳可以降低血脂，再将条件相似的20只大鼠先用高脂饲料喂养做成高脂血症的模型，然后将动物随机分为实验组和对照组，实验组服用脂健乳和豆奶，对照组单纯服用豆奶，喂养一个月后观察比较两组之间各项血脂指标的差别有无统计学意义，进而得出脂健乳是否具有降低血脂的保健作用的结论。
实验设计主要有各种实验设计模型、分组方法、样本量估计等。 由于统计设计的质量直接影响着试验结果的准确性、可靠性、严密性和代表性，一旦出现设计上的失误或缺陷，可能导致整个研究的失败。因此，专业设计是研究者对专业知识的把握能力，直接影响着实验的深度和水平，而统计设计是研究者对医学统计知识的正确运用，以保证统计描述和推断正确的基础。
调查设计与实验研究设计
专业设计
运用专业知识进行设计
要求 内容 方向 目的
统计设计 运用统计学知识进行设计
选题、调查（实验）、方法、材料 确定设计方案、收集整理资料、确定
统计指标、分析和推断方法 探讨实验、观察结果的适用性和创探讨实验、观察结果的可重复性、高造性 效性 回答和解决科研课题，验证假说，减少和控制误差。保证样本的代表性保证科研结果的先进性 和可靠性，保证实验结果的精确性和
可重复性
2、收集资料（collection of data） 方式：1、统计报表 2、经常性工作记录 3、专题调查或实验
医学统计学
3、整理资料（sorting data） 将原始数据进行核对、整理，使其系统化、条理化，对数据进行逻辑检查，纠正错误，提供整理和描述数据资料的科学方法，确定数据的数量特征。
4、分析资料（analysis of data） 根据不同的资料类型，选择不同的统计处理方法，计算有关指标，反映数据的综合特征，阐明事物的内在联系和规律。 统计分析包括：
① 统计描述（descriptive statistics）: 用统计指标、统计表、统计图等方法，对资料的数量特征及分布规律进行测定和描述。
② 统计推断（inferential statistics）: 包括如何抽样，以及如何在随机变量的样本值基础上推断概率分布和总体值。统计推断中涉及的各种统计分析方法是本次授课的重点内容。
四、 医学统计学在科研中的作用：
1、系统积累和表达经验
临床经验的积累在于大量的临床实践。实际上这些经验都可以整理和表达为统计信息，掌握了一定的统计学知识，就可以将积累的经验，通过对资料的收集、整理和分析，转变为正规和系统的统计信息，用以报告或发表，使人类医学知识宝库不断充实和发展。