二者均是以自然人群作为研究对象、在现场环境下进行的干预研究，但前者接受干预措施的基本单位是个人；后者接受干预措施的基本单位是社区，或某一人群的各个亚人群，常用于不易落实到个体的干预措施效果评价。
2、研究目的
（1）、评价预防措施效果； （2）、评估病因和危险因素； （3）、评价卫生服务措施质量； （4）、评价公共卫生策略。
3、设计类型
（1）、随机对照试验（RCT）； （2）、群组随机对照试验；
（3）、类实验：社区实验较难做到随机分配，常属于类实验。
4、实验研究现场的选择原则
（1）、人口相对稳定，流动性小，有足够数量；
（2）、预期结局事件（如疾病）在该地区有较高而稳定的发生率； （3）、评价疫苗的免疫学效果，选择近期内未发生该疾病流行的地区； （4）、较好的医疗卫生条件，诊断水平较好，卫生防疫保健机构比较健全等； （5）、领导重视，群众愿意接受。
5、研究对象的选择
（1）、对干预措施预期有效； （2）、研究对象的代表性好； （3）、容易随访的人群；
（4）、干预措施对其有益或至少无害。
六、优点与局限性及应注意的问题 一、优点与局限性 1、优点
（1）、随机分组，平行比较，能够较好控制偏倚和混杂； （2）、属于前瞻性研究，因果论证强度高，不存在回忆偏倚； （3）、有助于了解疾病自然史，获得一种干预与多种结局的关系。
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2、局限性
（1）、研究对象依从性不好，造成失访偏倚；
（2）、研究对象代表性不好，影响实验结果推论到总体； （3）、观察时间长、现场范围广容易导致失访； （4）、费用较高；
（5）、容易涉及伦理学问题。
二、应注意的问题
1、伦理道德问题； 2、可行性问题；
3、随机化分组与均衡性问题； 4、报告研究结果要注意的问题。
第七章、筛检
一、概述
（一）、概念及作用
筛检（Sreening）是运用快速、简便的检验、检查或其他方法，将健康人群中可能有病（或缺陷）但表面上健康的人，同可能无病的人区别开来。
筛检试验（Screening test）：用于识别外表健康的人群中可能患有某疾病的个体或未来发病危险性高的个体的方法。
好的筛检试验应具备以下五个特征：
1、简单性：指易学习、易操作，即便是非专业人员经过适当的培训也会操作； 2、价廉性：筛检试验的费用越低，则筛检的费用-效益越好； 3、快速性：指能快速得到检测结果；
4、安全性：指不会给受试者带来任何身体和心理的伤害； 5、易接受：指易于被目标人群接受。
筛检试验不是诊断试验，仅是一个初步检查，对筛检试验阳性和可疑阳性的人，必须进一步进行确诊检查，确诊后进行治疗。
（二）、 筛检的类型
按筛检对象的范围可分为：整群筛检（mass screening）又称普查、选择性筛检（selective screening）。 按筛检项目的多少可分为：单项筛检（single screening）：用一种筛检试验检查某一种疾病；
多项筛检（multiple screening）：同时用多种检查试验检查一种或几种疾病。
（三）、筛检的目的
1、在健康人群中发现可能有病的人，进一步诊断和早期治疗，实现二级预防；
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2、确定高危人群，从病因学角度预防疾病，实现一级预防； 3、揭示疾病的“冰山现象”。
（四）、与诊断试验的区别
（五）、实施原则
1、社会学方面：重大公共卫生问题、对筛检阳性者追踪干扰、较高的成本-效益比、易于群众接受
2、科学方面：筛检疾病的自然史比较了解、有足够的领先时间实施筛检、对预防效果及其副作用认识清楚、筛检的疾病有较高的流行率
3、伦理学分析
筛检最基本的条件：适当的筛检方法、确诊方法、有效的治疗手段
（六）、伦理学问题：受试者知情、有益无害有原则、保护个人隐私权、公正原则 二、筛检试验的评价 （一）、评价方法
1、确定“金标准”
金标准：当前临床医学界公认的诊断疾病最可靠 的方法，目的是准确区分受试对象是否为某病患者。 2、选择受试对象:注重代表性 3、确定样本量 4、整理评价结果
（二）、评价指标
1、真实性（Validity）又称效度、准确性。指测量值与实际值相符合的程度。
（1）、灵敏度（sensitivity）和假阴性率（false negative proportion）
灵敏度是指筛检方法能将实际有病的人正确地判为患者的能力；假阴性率是指筛检方法将实际有病的人错判为非患者的比例。它反映了该试验方法发现病人的能力。
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假阴性率(漏诊率、第二类错误)： 即实际有病，但根据该诊断标准被定为非病者的百分率。它反映的是试验方法漏诊病人的情况。灵敏度=1-假阴性率
（2）、特异度（specificity）和假阳性率（false positive proportion）
特异度是指一项筛检试验能将实际无病的人正确地判定为非患者的能力；假阳性率指全部非病人中筛检阳性者所占的比例。 特异度=1-假阳性率
（3）、约登指数（Youden’s index）：又称正确指数，是灵敏度与特异度之和减去1，表示筛检方法发现真正的病人与非病人的总能力。
正确指数＝（灵敏度十特异度）－ 1 ＝1－（假阳性率十假阴性率） （4）、似然比(likelihood ratio, LR)：是同时反映灵敏度和特异度的复合指标。
阳性似然比：试验结果的真阳性率与假阳性率之比，该指标反映了筛检试验或诊断试验正确判断阳性的可能性是错误判断阳性可能性的倍数。比值越大，试验结果阳性时为“真阳性”的概率越大。
灵敏度?A?100%A?C假阴性率?C?100%A?C?LR ? 真阳性率灵敏度?假阳性率1?特异度假阴性率1?灵敏度?LR??真阴性率特异度阴性似然比：试验结果的假阴性率与真阴性率之比，该指标表示错误判断阴性的可能性是正确判断阴性可能性的倍数。比值越小，试验结果阴性时为真阴性的可能性越大。
2、可靠性（reliability）：又称信度、精确度、可重复性。指在相同条件下用某测量工具（如筛
检试验）重复测量同一受试者时，获得相同结果的稳定程度。评价方法和指标如下：
（1）、标准差和变异系数：数值越小，表示可重复性越好，精密度越高。反之，可重复性就越差，精密度越低。
变异系数(CV) =（标准差/算术均数）×100%
（2）、符合率与Kappa值：符合率，是筛检试验判定的结果与标准诊断的结果相同的数占总受检人数的比例。
3、预测值：是反映应用筛检结果来估计受检者患病和不患病可能性的大小的指标。
阳性预测值?A?100%A?B阴性预测值?D?100%C?D阳性预测值(positive predictive value, PPV): 是指试验阳性结果中真正患病(真阳性)的比例。 阴性预测值(negative predictive value, NPV)是指试验阴性者不患目标疾病的可能性。
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阳性预测值? 阴性预测值?
灵敏度?患病率灵敏度?患病率?(1?患病率)(1?特异度)特异度?(1?患病率)特异度?(1?患病率)?(1?灵敏度)?患病率灵敏度越高，患病率越低，阴性预测值越高 特异度越高，患病率越高，阳性预测值越高 注：图中实线为阳性预测值曲线，虚线为阴性预测值曲线，较粗的曲线代表灵敏度和特异度均为95%时的预测值，较细的曲线代表灵敏度和特异度均为85%时的预测值。
（三）、筛检试验阳性结果截断值的确定
续性变量诊断指标测量值分布的常见三种类型
受试者工作特性曲线(receiver operator characteristic curve, ROC)
是用真阳性率和假阳性率作图得出的曲线，它可表示灵敏度和特异度之间的关系。ROC曲线的横轴表示假阳性率(1-特异度)，纵轴表示真阳性率(灵敏度)，曲线上的任意一点代表某项试验方法的特定阳性标准值相对应的灵敏度和特异度值。ROC曲线常用来决定最佳临界点：考虑假阳性和假阴性之和最少，通常最接近左上角那一点，可定为最佳临界点。
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