华东理工大学药学院
核酸是一类重要的生物大分子，担负着生命信息的储存与传递，是遗传物质的载体，是基因工程操作的核心分子。核酸分为两大类：脱氧核糖核酸（Deoxyribonucleic Acid，DNA）和核糖核酸（Ribonucleic Acid，RNA）。
DNA是双链分子形成的双螺旋结构，存在于细胞核和线粒体内，是遗传信息的携带者，决定着细胞和个体的基因型。而RNA是单链分子，具有多种结构形状，存在于细胞质和细胞核内。主要参与细胞内DNA遗传信息的表达和传递，根据功能的不同可以分为信使RNA（mRNA）、转运RNA（tRNA）、核糖体RNA（rRNA）等。近年来还发现RNA具有许多调节功能，可用于疾病的基因治疗。
后基因时代的药物发现起始于基因序列分析，遵循从基因到功能再到药物的流程。而生命科学的中心法则是从DNA到RNA再到蛋白质（图6），其中RNA是遗传信息从DNA传递到蛋白质的中转站，在生命活动中起着核心作用，并控制着蛋白质的生物合成。RNA发挥生物功能通常需要与蛋白质结合形成复合物，因此正确理解RNA结构及RNA－蛋白质相互作用是研究相关生命过程的基础。尤其值得注意的是，RNA是逆转录病毒如HIV-1的遗传物质，是病毒复制的起点，RNA在细菌蛋白合成方面也起着不可替代的作用，抗生素如四环素就是作用于RNA的，因此RNA已成为开发新型抗病毒药物和抗细菌药物的重要靶标。
图6、生命科学的中心法则图示。
随着结构生物学技术的迅速发展，越来越多的DNA、RNA结构以及DNA、RNA与小分子或蛋白质复合物结构已被测定。结构生物学研究表明RNA分子同蛋白质分子一样具有结构多样性和明确的配体结合腔体；同时根据图2所示中心法则，RNA先于蛋白质存在，抑制单个RNA分子的功能将导致多个蛋白质分子被抑制。
核酸的基本化学组成（图7）：核酸的基本组成单位是核苷酸（Nucleotide），核苷酸由核苷（Nucleoside）和磷酸根组成，核苷又由碱基和核糖组成。磷酸根和核糖构成核酸的主链骨架，碱基则为侧链。